Gen terapiyası sahəsində aparılan son araşdırmalar nadir irsi xəstəliklərin müalicəsində ümidverici nəticələr ortaya qoyub. Bir neçə beynəlxalq tədqiqat qrupunun paralel şəkildə apardığı klinik sınaqlarda xəstəliyə səbəb olan gen mutasiyalarının hədəflənməsi və hüceyrə səviyyəsində düzəldilməsi üzərində yeni metodlar sınaqdan keçirilir. İlkin məlumatlara görə, tətbiq olunan yanaşma xəstələrdə simptomların zəifləməsinə, bəzi hallarda isə xəstəliyin gedişatının ləngiməsinə səbəb olub. Mütəxəssislər bunun gen terapiyasının gələcək klinik istifadəsinə doğru mühüm addım olduğunu bildirirlər, lakin metodun hələ geniş ictimai tətbiqə hazır olmadığını vurğulayırlar.
Azadfikir.az yazır ki, tədqiqatçılar hazırda bu terapiyaların təhlükəsizlik profilini daha dəqiq müəyyənləşdirmək üçün əlavə klinik mərhələlər üzərində işləyir. Elm adamları qeyd edirlər ki, genetik müdaxilələr çox həssas sahə olduğundan, potensial yan təsirlərin tam şəkildə qiymətləndirilməsi vacibdir. Buna baxmayaraq, aparılan işlər genetik xəstəliklərin gələcəkdə daha təsirli şəkildə müalicə oluna biləcəyinə dair böyük ümidlər yaradır. Ekspertlər hesab edirlər ki, əgər bu sınaqlar uğurla tamamlanarsa, yaxın illərdə gen terapiyası bir sıra nadir xəstəliklər üçün ən perspektivli müalicə üsullarından birinə çevrilə bilər.
